Terapia com anticorpo monoclonal se mostrou segura e eficaz em crianças diagnosticadas com doença genética que aumenta o LDL-colesterol
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Um estudo liderado por especialistas do InCor (Instituto do Coração do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP), apresenta uma nova opção de medicamento para tratar casos de crianças que convivem com colesterol elevado de origem genética, a chamada hipercolesterolemia familiar (HF).
O medicamento da classe dos anticorpos monoclonais contra a proteína PCSK9, Alirocumabe, reduziu os níveis de colesterol em até 40% em crianças a partir dos 8 anos de idade e se mostrou seguro e eficaz para o grupo. De acordo com Prof. Dr. Raul Santos, autor principal do estudo, os efeitos a longo prazo foram monitorados em todos as crianças participantes e a terapia foi bem tolerada pelos pequenos, com a indicação de uma aplicação mensal ou a cada quinze dias do medicamento. O estudo mostra reduções do LDL-colesterol e da lipoproteína(a), uma outra partícula do sangue que também aumenta o risco cardiovascular em pacientes que tinham esse lípides elevados a despeito do uso das estatinas.
“O tratamento para a hipercolesterolemia familiar é uma necessidade vitalícia, mas graças a essa nova terapia há uma nova perspectiva para crianças que antes enfrentavam um futuro incerto de problemas cardiovasculares e de maneira precoce. Com o avanço da ciência e da medicina, a esperança cresce para uma geração que enfrenta desafios de saúde desde cedo”, completa Prof. Dr. Raul Santos, Diretor da Unidade Clínica de Lípides do InCor e condutor da pesquisa publicada na importante revista JAMA Pediatrics.[i]
Os resultados com o novo medicamento aumentam a opção de tratamento para crianças e expande a idade de uso para as mais jovens, de forma segura. O medicamento pode ser usado de forma combinada às terapias tradicionais com estatinas, uma vez que de 30% a 40% dos pacientes com hipercolesterolemia familiar vão precisar de terapias adicionais para alcançar o nível ideal de colesterol.
A hipercolesterolemia familiar (HF) é uma doença que afeta uma em cada 300 pessoas[ii] no mundo, e no Brasil são mais de 600 mil pessoas. De origem genética, estima-se que em um grupo familiar com o gene, a cada duas pessoas, ao menos uma viverá com a HF. Nessas pessoas o valor do LDL-colesterol no organismo é em média duas vezes maior que em pessoas sem o gene. Dados da Sociedade Europeia de Aterosclerose estimam que até o ano de 2040, mais de 2,3 milhões de crianças e adolescentes possam estar vivendo com HF sem serem identificados.
O lípide é uma substância essencial ao organismo, mas em excesso, conhecido como colesterol ruim ou LDL-colesterol, é fator de risco para doenças cardiovasculares, como a aterosclerose e o aumento das chances de infartos. “Ao reduzir os níveis de LDL-colesterol, é possível preservar a saúde do coração e dos vasos sanguíneos”, esclarece Prof. Dr. Raul Santos.
Hipercol Brasil
Entre as pessoas com hipercolesterolemia familiar, 90% a 95% não têm conhecimento da sua condição. O acesso à informação e à triagem de casos são importantes para mudança deste cenário, conforme o objetivo do programa Hipercol Brasil, desenvolvido no Laboratório de Genética e Cardiologia Molecular no InCor, que oferece a possibilidade da realização do teste genético de nove genes correlacionados com a HF. Os interessados podem acessar o site do programa para mais informações: Link
Além do programa de triagem, no InCor há o ambulatório para tratamento da HF, que atende cerca de 900 pessoas, inclusive crianças, sendo um dos maiores grupos clínicos do mundo em um só lugar.
“Este cenário ressalta a importância de estratégias de rastreamento eficazes e da conscientização sobre a HF desde a infância, a fim de prevenir complicações futuras e garantir uma melhor qualidade de vida para esses jovens”, completa o especialista. No Brasil, o medicamento não está disponível na rede pública de saúde. Entretanto, na Europa, ele já foi aprovado para pacientes com idade acima de oito anos que respondem positivamente ao tratamento.
Fonte: InCor é um hospital público de alta complexidade, especializado em cardiologia, pneumologia e cirurgias cardíaca e torácica. Além de ser um polo de assistência – desde a prevenção até o tratamento, o Instituto do Coração também se destaca como um grande centro de pesquisa, ensino e inovação. O Incor é parte do Hospital das Clínicas e campo de ensino e de pesquisa para a Faculdade de Medicina da USP – Universidade de São Paulo.
