A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência, com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara que afeta principalmente os meninos e leva à perda de força de forma progressiva durante os anos